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医患携手攻坚克难 前沿科技点亮希望之光
2021.05.09

5月8日“世界地贫日”,《中国地中海贫血蓝皮书2020》正式发布,作为“一带一路”沿线地区的一项高发病种,中国有约30万输血依赖重型/中间型地贫患者,长期输血及祛铁治疗使得很多家庭因病致贫,家庭年均治疗费用近10万元,造血干细胞移植医疗费用约40万元,地贫患者临床救治仍有巨大的未被满足的医疗需求。所院作为国家血液系统疾病临床医学研究中心、实验血液学国家重点实验室的依托单位,承担着国家血液学科技创新核心基地建设的任务。如今,干细胞治疗创新疗法研制及临床研究初现成效。

5月6日, CRISPR-Cas9基因工程技术造血干细胞自体移植治疗地中海贫血临床研究首例受试者小杰(化名)顺利出院。再生医学诊疗中心医护团队为她精心举行了出院祝福仪式,所院党委书记常子奎、所院长程涛专程来到华苑院区为她送上祝福,研发团队成员郝莎副研究员、张英驰副研究员、张健萍副研究员参加。

小杰今年12岁,出生2个月时被诊断为重型β地中海贫血,从此开始了十余年的输血依赖治疗历程,让本就不富裕的家庭雪上加霜,不堪重负。2020年7月16日,小杰和妈妈一起来到所院,入住再生医学诊疗中心,开始了新的“治疗之旅”。所院多部门齐心协力,通力合作,采集自身动员的外周造血干细胞,通过CRISPR-Cas9基因工程技术改造,提升造血干细胞向红细胞分化合成血红蛋白F的潜能,达到改善贫血、摆脱输血依赖的治疗目的。2020年11月18日,小杰接受了这种新型的干细胞疗法,干细胞回输第24天中性粒细胞成功植入,第37天血小板成功植入,12月28日顺利出仓。在医护团队的精心照护下,小杰的血红蛋白稳步、持续增长,目前已脱离输血3个月,5月6日治疗满6个月血红蛋白超过了90g/L,达到了临床缓解水平,符合出院标准。

欢送仪式上,常子奎书记和程涛所院长为小杰和妈妈送上了精心准备的书包和纪念品,并亲切询问小杰目前的身体情况。“我现在感觉特别特别好”,听到孩子真挚的回答,全场响起了热烈的掌声。

常子奎书记表示,看到小杰现在的状态,他很放心也很开心。任何一项创新性医疗技术的发展都离不开患者的参与支持,十分感谢小杰和妈妈对血研所的信任,也要感谢医护团队和技术研发团队在背后的辛勤付出,所院学术委员会、伦理委员会从该项新技术疗法的科学性、先进性、伦理规范性等多方面进行了长达1年多的充分论证,也是为患者提供了最好的安全保障。希望这样的探索能够为更多患类似疾病的孩子带来希望。

程涛所院长表示,干细胞创新性技术临床转化应用一直是所院科研的重点方向,CRISPR-Cas9基因工程造血干细胞技术治疗地中海贫血是干细胞研究向临床新疗法研究实质性转化迈出了关键第一步。科学上讲,任何创新性技术发展都存在不确定性,所院科技工作者本着高度负责的科学精神,要更加重视患者的长期安全性和有效性,建立科学的、系统的长期监测体系,患儿出院后仍然需要密切监测病情。临床研发团队要严格遵照执行国家法规政策,高质量、高标准完成后续的I期新药临床试验研究,助力该项干细胞治疗产品成为符合国家标准的生物类似药,服务更多的地贫患儿,保障人民健康。

小杰妈妈感触颇多,住院期间所院各级领导多次前来送上慰问和关怀,是血研所带给了孩子一次新生的机会,非常感谢施均主任带领的医护团队精心照护,小杰还萌生了今后要做医生的想法。听到这个消息,施均主任高兴地表示,希望小杰今后好好康复,回到学校努力学习,很期待未来有一天成为她学医路上的良师益友。

所院秉承建设国家血液学科技创新核心基地的使命,科技研发团队将以高度负责的科学精神,攻关干细胞创新性疗法从理论创新、产品研制、质量控制、临床研究全链条产业模式,用安全、科学的干细胞治疗去助燃地贫患儿的“希望之光”。


撰稿:柴子越

摄影:李宝翔

编辑:柴子越

校对:董  源

审核:施  均  郝  莎  周家喜

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