“平淡中夹杂着欣喜，盼望中蕴含着坦然。这一天小杰宝贝终于出仓了！一切如常又不如常。”

“今天小杰宝贝的饮食可以加入少量优质蛋白——孩子喜欢的瘦肉沫。”

“小杰妈妈又开始让人着急了，反复叮嘱她移植仓的卫生要从上到下，从内到外，顺序又错了。”

……

在中国医学科学院血液病医院再生医学诊疗中心，有这样一本“护理日记”，详细记录了当时11岁重型β地中海贫血输血依赖型患者小杰（化名）接受基因治疗的护理全过程。作为国内CRISPR-Cas9基因工程技术造血干细胞自体移植治疗地中海贫血临床研究的首例受试者，小杰也在创新诊疗手段中收获“新生”。

相信科学发展 迈出尝试第一步

2020年5月，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）再生医学诊疗中心在经过了前期详细周密的前期准备，CRISPR-Cas9基因治疗地中海贫血的临床研究正式开展，面向大众招募受试者。小杰妈妈通过网络途径得知这个消息，抱着试试看的态度，她带着小杰从广西南宁市登上了人生中第一次飞往天津的航班。

“来之前周围不少亲戚朋友觉得我被骗了，但我觉得科技在进步，我愿意带着孩子去试试。总要有人去创新，我也希望通过我们的尝试为其他地中海贫血患儿打开一条新道路。”小杰妈妈说。在出发之前，她对于中国医学科学院血液病医院并不了解，只知道是位于天津的一所医院，甚至在飞机上她还在与其他旅客咨询了解关于医院的具体情况。“到了医院后，通过和医生护士的沟通、交流发现，他们都很专业，病房环境也很好，尤其是看到门口‘中国医学科学院’几个大字，当时就觉得我的小孩有救了，有希望了。”她说。

在经过专业系统的评估和指标检测评定后，小杰各项指标均符合标准并顺利完成了造血干细胞动员单采、基因编辑、预处理、自体干细胞回输等多个规范治疗流程。干细胞回输第24天中性粒细胞成功植入，第37天血小板成功植入……12月28日，小杰顺利出移植仓。

“小杰刚来的时候个子不高，十余岁的小女孩只有60斤，由于没有适合的配型进行异基因造血干细胞移植，小杰每个月都需要固定到医院输血2次，也没有办法正常参加体育活动。每周一的升旗仪式，老师怕小杰体力不支，都会特意为她准备小板凳。”中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所（院）长、再生医学诊疗中心主任施均在谈及刚见到小杰的印象时说，现在的小杰已经完全不需要输血，各项指标也基本达到了临床治愈的标准。这次来复查明显感觉她更加自信了，听说现在她特别喜欢骑自行车，每天骑车上学放学。复查前一周我们还带她去北京看了天安门和升旗，满足了孩子一直以来的愿望。“小杰参与的这项研究今年也将进入II期临床，随着后续几位受试者治疗的开展，我们希望能积累更多的临床数据，走在前、做示范，让新技术尽快为更多患者服务，做好患者生命的守护者。”施均说。

创新护理模式 与患者成为朋友

治疗的过程也并非一帆风顺，焦虑、忐忑、怀疑、担忧等情绪不仅困扰着小杰妈妈，也影响着医护团队。再生医学诊疗中心护士长匡哲湘介绍说，为更好帮助小杰进行治疗、护理，在小杰治疗期间，再生医学诊疗中心创新护理模式，由4位护士组成“专项护理团队”轮班负责小杰全程化精准护理工作，并通过“护理日记”的方式详细地记录了小杰在治疗期间的护理内容。“护理日记”中不仅记录了小杰入院以来的生命体征、体重、饮食、化验等基础信息，每个值班护士也都会记录自己的心情以及日常的琐碎小事。

小杰的“护理笔记”

“三分靠治疗，七分靠护理。由于日常生活习惯存在一定差异，我们也没少和小杰妈妈‘争执’。”匡哲湘说，“由于小杰治疗需要在无菌移植仓内进行，因此对护理的要求极为严格。在小杰治疗期间因饮食不当，发生了严重的肠梗阻，心率直线上升，肾功能、肝功能都出现了问题，为了更好地帮助小杰恢复，我们医护团队24小时轮守值班，时时关注小杰的身体状况，直至小杰各项化验指标恢复正常，病情逐渐稳定。在日常的相处过程中，小杰和她的妈妈已经成为了我们的好朋友”。

推动科研转化 满足就医新需求

“发展面向人民生命健康的生物医药，满足人民群众对生命健康更有保障的新期待”是《“ 十四五”生物经济发展规划》中提出的要求之一。当前，生命科学已成为前沿科学研究活跃领域，生物技术成为促进未来发展的有效力量。

“科学、谨慎地开展创新技术临床研究，更好地满足群众就医需求是我们国家队的责任。”施均说，近年来，国家积极推进生物医药发展，鼓励科研创新成果转化，越来越多医院开始进行生物医药、基因治疗等相关科研项目的临床研究。但我国在生物医药发展方面依然面临一些瓶颈，与发达国家相比仍存在一些差距，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）作为国家血液系统疾病临床医学研究中心、血液与健康全国重点实验室有责任去开展生物医药创新技术，助力推进科研创新成果落地，为患者提供更多治疗新选择。“医学的创新和发展也离不开患者的支持与信任，十分感谢小杰妈妈这样伟大的母亲，愿意做‘第一个吃螃蟹的人’。患者也是科研创新转化中不可或缺的力量，我们也希望未来有更多新疗法、新技术可以转化应用，满足更多地中海贫血患者的就医需求”。

小杰画的施均主任

现在的小杰每周都和同学们一起上体育课，平时喜欢骑自行车和画画，也会抱怨暑假作业太多还没来得及做，她还特意为施均主任画了一幅画像。“我眼中的施主任很和蔼可亲，他虽然每天都很忙，有做不完的研究、看不完的病例，但在我住院的时候他总是会抽时间来看我，问我有没有哪里不舒服。虽然当医生和护士都很忙很累，但我以后也想成为白衣天使，尽我自己的努力去治病救人。”小杰说。

（周璨晨）