感谢您的心意……”7月4日,浙江省温州市的周女士收到了一封来自天津的感谢信。写信的是一位10岁的福建小女孩安安(化名),不久前,因儿童急性淋巴细胞白血病复发,她在中国医学科学院血液病医院接受细胞免疫治疗后,桥接了非血缘脐带血移植。这份脐带血,就来自周女士的捐赠。
CAR-T治疗+脐带血移植助新生
“患者本来是要去上海儿童医学中心治疗的,因疫情原因不能成行,经对方推荐来了我们这里。”中国医学科学院血液病医院儿童血液病中心主治医师刘芳介绍说,安安所得的急性淋巴细胞白血病,是最常见的儿童期恶性肿瘤。
《中国儿童血液病2020白皮书》显示,我国急性淋巴细胞白血病占儿童白血病的72.6%,儿童患者的5年总体生存率可达80%-90%。然而,仍有15%-20%的患儿会遭遇复发或复发难治,存活率很差。
很不幸,安安就是这20%中的一员。但也很幸运,随着医学科技的进步,一些新型诊疗方案在不断发展完善。
“针对难治复发的白血病,CAR-T治疗后联合脐血移植是一个重要的手段。”提起刚刚救了安安的这一疗法,刘芳介绍:“CAR-T疗法,全称嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,通俗来讲,就是将T细胞激活,再装上一个‘追踪器’,把它改造成能专门识别并消灭肿瘤细胞的CAR-T细胞,从而达到治疗的目的。”
作为一种新型精准靶向疗法,CAR-T技术在难治复发急性淋巴细胞白血病的治疗上拥有很大前景。然而,现阶段CAR-T细胞进入体内后,其活性和细胞数会随时间逐渐衰竭,如果后续不桥接造血干细胞移植,绝大部分患者都有可能复发。
“CAR-T治疗后联合脐血移植可降低复发的风险。”刘芳谈到,截止目前,该院儿童血液病诊疗中心已完成十几例CAR-T细胞免疫治疗后桥接非血缘脐带血移植,生存率超过90%。
安安完成治疗后出仓,收到“毕业证书”。
中国医学科学院血液病医院图
据介绍,安安在5月27日接受脐血移植后,没有出现相关排异反应或并发症,已于6月17日在该中心移植仓内顺利完成治疗。
脐带血移植可用于11大类疾病的治疗
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,通常是废弃不用的。但越来越多的研究表明,脐带血中含有丰富的造血干细胞。
《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》显示,目前,我国脐带血造血干细胞移植技术已应用于包括白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等11大类疾病的治疗。
刘芳介绍说,除脐带血之外,造血干细胞主要来源于骨髓和外周血。相比而言,脐带血是更方便的来源。脐血捐献不会对供者造成损伤,且对配型要求更低,匹配速度更快,几乎人人都能找到可用的脐血。此外,将脐带血作为干细胞的来源,患者产生排异的可能性也更小。
“脐血造血干细胞的免疫原性较弱,因此供者脐带血来源的免疫细胞攻击患者正常组织器官的程度就会减弱,患者移植后的生活质量也会更好。”刘芳解释说。
据了解,目前全国有北京市、天津市、上海市、浙江省、山东省、广东省、四川省7家脐带血造血干细胞库。以北京市脐血库为例,截至2022年1月,该库已为全国24个省市自治区提供约1900份脐血,救助患者1800多名。
科普、监管并进,助力脐血留存
作为一种宝贵的生物资源,脐带血的留存情况并不理想。广东省脐血库数据显示,2019年广东全省新生儿出生人数157.7万人,仅3.8%的产妇捐献或自存了脐带血,流失率高达96.2%。
脐带血的高流失率,与孕产妇对脐血价值的认知不足息息相关。浙江省脐血库宣传部戚主任谈到,从浙江省内的情况来看,不同地市间脐血的科普程度与留存情况成正相关。“像在杭州市内的大三甲医院,科普工作比较到位,脐血留存率超过90%;而在丽水等省内较偏远的地区,因科普程度相对较低,脐带血留存率也较低。”
此外,类似以自存脐带血为名行诈骗之实等不规范现象的存在,让部分民众认为脐带血存留不靠谱,甚至为之打上了“智商税”“商业骗局”的标签。
为更好规范脐带血库管理,保障医疗质量和医疗安全,维护人民群众的健康权益,国家监管层面动作频频,先后出台了《脐带血造血干细胞库管理办法(试行)》《造血干细胞移植技术管理规范(2017版)》《关于脐带血造血干细胞库设置审批有关事宜的通知》等一系列政策。
与此同时,各地脐带血科普不断深入,使得脐带血留存率低的情况也在不断好转。以浙江省脐血库为例,2016-2019年间,该库脐带血捐赠的采血增长率分别为32%、28%、40%、28%,此后因疫情关系增速有所回落,但2021年仍保有12%的增长率。
“做产检时就有人在医院发传单科普,我身边的朋友基本也都选择了自存或捐赠。”周女士谈到,脐带血留存已逐渐成为孕妈妈们的一种共识。“自己用不到,捐了能帮助别人也是好的,何乐而不为呢?”
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