磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）在细胞的有丝分裂、细胞存活、分化，细胞骨架的构型与重塑等功能中起重要作用。PI3K与肿瘤的发生有密切关系，靶向PI3K抑制剂的开发在国际范围内引起了高度重视。目前国际上正在研发用于淋巴瘤和实体瘤治疗的几个PI3Kδ抑制剂中，Idelalisib（Zydelig®）已于2014年在美国批准上市，但还没有国产PI3K抑制剂上市。 由上海璎黎科技有限公司研制的YY-20394是我国首个PI3Kδ抑制剂，用于治疗复发或难治B细胞非霍奇金淋巴瘤。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）联合北京肿瘤医院于2017年启动了YY-20394...

造血干细胞（HSC）移植是治疗造血损伤和恶性血液病的关键手段，而供者HSC数量和质量是移植成功的关键。研究表明，HSC在体外往往无法有效长期扩增并会快速耗竭，这主要是由于缺乏对造血干细胞分子机制的深入了解。已知表观调控基因在造血发育过程中参与HSC的稳态维持和分化，并在血液系统恶性肿瘤发生发展中起重要作用[1,2]。因此，阐明表观分子在造血干细胞和白血病中的调控机制，将有助于造血干细胞的临床应用，并为加快开发新型、有效、安全的白血病靶向治疗奠定必要的理论基础。 2021年8月31日和12月1日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）袁卫平课题组和合作者连续在《Leu...

恶性肿瘤细胞的耐药是癌症无法被彻底治愈的根本原因，一小部分残存肿瘤细胞由于具备逃脱药物和免疫系统杀伤的潜能而成为癌症难治/复发的根源，这一小部分残留的恶性肿瘤细胞即为微小残留病（Minimal Residual Disease, MRD）。MRD的研究始于血液系统恶性肿瘤，是血液系统恶性肿瘤治疗监测和预后评价的重要指标。近年来随着二代测序技术的发展，包括循环肿瘤细胞和循环肿瘤DNA监测在内的MRD检测手段也被广泛用于实体肿瘤的MRD评价[1-5]。然而，由于研究技术手段发展滞后等原因，MRD的发生机制目前尚不清楚。 2022年2月10日，中国医学科学院血液病医院（中国...

人多能干细胞（hPSC）体外造血分化为研究人体正常造血发育提供了新模型，也为体外再生功能性血细胞用于临床血细胞治疗提供了新策略。但是由于缺乏对人造血发育过程中细胞及分子机制的深入了解，由hPSC体外再生的血细胞往往缺乏自然的正常的功能[1]。对体内外造血分化的细胞和分子机制进行深入的探索和比较，有望帮助找到新的策略用于体外再生功能性血细胞。 2021年9月3日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）程涛、王建祥团队，约翰·霍普金斯大学医学院王征宇团队以及中山大学医学院李昕团队联合在《Science Advances》期刊在线发表题为“Single-cell tran...

CRISPR-Cas9基因编辑工具在人类细胞基因编辑研究和基因治疗领域有广泛的应用前景。随着对这项技术研究的不断深入，科学家发现CRISPR-Cas9介导双链DNA断裂，细胞进行DNA修复后，除了可能在双链DNA断裂位置产生短的插入缺失突变，还有可能产生大片段的DNA缺失突变和杂合子丢失[1-4]。这些大片段缺失突变的长度能够达到几百bp至数千bp以上，在临床基因治疗中可能存在安全风险，因此需要对基因编辑细胞产品的大片段缺失突变进行检测，并开发相关技术进一步规避或降低大片段缺失突变的产生。 2021年8月20日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张孝兵/程涛团队...