2025年4月10日,由所院张磊教授团队牵头开展的基因治疗临床研究,中国首个血友病B基因治疗产品波哌达可基注射液正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于中重度血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症)成年患者的治疗。这一创新成果标志着中国在血友病B基因治疗领域取得了重大突破,为患者带来了新的希望。血友病B是一种由凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏或缺陷引起的遗传性出血性疾病。长期以来,患者主要依赖凝血酶原复合物(PCC)或凝血因子IX替代治疗,需终身频繁接受静脉注射。这种传统治疗方法不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便,还伴随着感染、血栓等风险,同时高昂的治疗费用也让患者家庭背负沉重的经济负担。波哌...