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重大突破|所院“基因治疗血友病获新突破”研究成果获评2022年度中国十大医学科技新闻
2023.02.09

喜报

“基因治疗血友病获新突破”

获评2022年度

中国十大医学科技新闻

2月8日,2022年度中国十大医学科技新闻重磅揭晓。所院张磊教授、杨仁池教授与华东理工大学肖啸教授合作开展的“血友病B基因治疗研究”因在血友病基因治疗领域取得的新突破,获评2022年度中国十大医学科技新闻。这是所院首个获评中国十大医学科技新闻的研究成果。

十大医学科技新闻评选自2016年起,已由健康报社连续组织7年。本次医学科技新闻评选采用数据检索和院士专家评议相结合的方式,设置多轮筛选环节。针对2022年度我国基础医学、临床医学、公共卫生及预防医学、药物及器械、医学生物及医学工程、中医药等领域的主要进展或科技事件,进行评估和遴选。按照我国科技创新评价的导向,聚焦成果价值,选取国内主流媒体报道过的、研究项目以中国学者为主要完成人的医学科技新闻,国家药品监督管理局发布的药械成果,以及高被引论文成果进行遴选,初筛获得325项,经过初评后共有34项新闻列入备选条目。最终,所院“基因治疗血友病获新突破”研究成果脱颖而出,成功获评2022年度中国十大医学科技新闻。

该血友病基因治疗突破性研究成果发表于《柳叶刀·血液学》杂志,报告了亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒(AAV)血友病B基因治疗成果。该研究显示,接受基因治疗患者的凝血因子水平显著提高,证实了肝脏靶向AAV载体在中国患者中的安全性和有效性,使血友病有望治愈。

推荐理由:静脉输注凝血因子替代治疗虽可以改善患者生活质量,但无法治愈血友病。基因治疗为根治血友病带来可能。该研究证实了肝脏靶向AAV载体在中国血友病患者中的有效性和安全性,达到了国际当前最好治疗效果。该研究提供的治疗方法,还在载体输注前创新地采用预防性应用糖皮质激素的方式,降低了不良事件的发生。


载体衍生凝血因子IX活性(FIX:C)水平

所院血栓止血诊疗中心研究团队多年来致力于遗传性出凝血疾病的发病机制、诊断与治疗研究,在该团队主导下建立国家血友病信息登记系统,目前已经注册约4万多血友病患者,国内大部分血友病临床研究由该团队领衔主导完成。近年来,所院面向国家医学健康领域重大需求,以血液学科的深厚积累为基础,坚持临床与基础深度结合,持续提升我国血液病诊疗能力和血液学科技创新能力。下一步,所院将加快构建血液学高质量发展新体系,探索与时俱进、医教研产深度融合的特色发展之路,推动所院和天津基地蓬勃发展,造福更多患者。



撰稿:高佳佳  纪  庆

编辑:柴子越

校对:张雅楠

审核:祁健伟  张  磊

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