慢性髓系白血病(chronic myeloid leukemia,CML)是一种获得性克隆性骨髓增殖性肿瘤，主要表现为脾脏肿大、乏力、盗汗等全身症状，白细胞显著增高，儿童CML属于罕见疾病。尽管二十一世纪以来，酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitors, TKIs）的研发与应用彻底改变了CML的治疗模式，患儿可通过每日口服药物即实现长期疾病控制。然而，由于儿童接受TKI治疗的时间较长，仍然面临药物选择、疗效评估、药物转换及不良反应以及停药探索等一系列问题。

近日，《Leukemia》（IF= 12.8分）在线发布了题为“Management of children and adolescents with chronic myeloid leukemia in chronic phase: International pediatric chronic myeloid leukemia expert panel recommendations”的国际专家共识（原文见附件）。所院儿童血液与肿瘤诊疗中心杨文钰主任医师、安文彬主治医师参与了该共识的制定，并撰写部分章节。

在此之前，尚无国际性的儿童CML的诊治共识发布，随着伊马替尼的广泛应用及多个新的TKIs被批准用于儿童，学界对儿童CML临床管理认识更加深入，亟待推出一个基于儿童循证学依据的共识。自2023年起，国际儿童CML工作组多次召开线上线下会议，来自22个国家的临床医生、诊断专家和研究人员参与会议并经过多次讨论修改，共同制定了针对儿童CML慢性期的共识建议。

共识建议据欧洲治疗与预后研究长期生存（ELTS）风险评分，选择第一代或第二代TKI作为初始治疗，定期通过BCR::ABL转录本定量评估疗效并据此调整治疗，并建议进行系统的临床监测，包括生长发育、药物不良反应。HSCT不再作为CML慢性期儿童的一线治疗，仅在疾病进展至加速期/急变期，或经多线TKI治疗失败后考虑。该共识规范了儿童及青少年CML患者的诊断、治疗和长期监测，有助于优化儿童及青少年CML慢性期的临床管理，提升长期生存与生活质量，同时减少治疗相关并发症。

杨文钰主任医师自2010年起开始儿童骨髓增殖性的相关临床与基础研究，建立了我国儿童CML的回顾性及前瞻性队列，并报道了我国儿童CML伊马替尼治疗的长期安全性和有效性（PMID: 33386594）。所院儿童血液与肿瘤诊疗中心多年来坚持开展针对儿童骨髓增殖性疾病的科普患教与义诊活动，目前正在筹备建立儿童骨髓增殖性疾病全国多中心协作组，相信未来通过多中心的合作，将产出更多高水平研究成果，推动我国儿童骨髓增殖性疾病诊疗水平不断提高，并在世界舞台发出中国之声。

此项工作得到了人民日报健康客户端、中国医学论坛报等多家媒体的关注，点击链接查看相关报道。

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撰稿：安文彬

编辑：何美曈

校对：柴子越

审核：董  源  杨文钰