2月29日是第十七个国际罕见病日，为呼吁更多社会公众关注罕见病患者群体，3月2日，所院儿童血液病诊疗中心与中国罕见病联盟在线上共同举办以“全方位守护，全周期陪伴”为主题的儿童血液系统罕见病科普宣讲活动。本次宣讲活动分为儿童罕见血液肿瘤和儿童骨髓衰竭性疾病两个专场，来自儿童血液病诊疗中心的9名医生详细讲解了多种儿童血液系统罕见病的诊疗进展，为患儿家长答疑解惑。

儿童血液病诊疗中心竺晓凡主任在致辞中指出，儿童血液系统罕见病严重危害儿童的生命健康，也给患儿家庭带来沉重负担。所院儿童血液病诊疗中心团队高度重视血液系统罕见病的临床与基础研究，从2015年开始，连续9年先后组织开展了30余场专家讲座，建立了5个患者群，致力于为患儿提供覆盖诊疗全过程、全生命周期的医疗服务，已有超过200个罕见病家庭从中直接获益。

在科普讲座中，竺晓凡主任就儿童再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合征这两个有着相似表现但本质不同的疾病进行了说明，并介绍了儿童骨髓衰竭性疾病的分类。杨文钰医生以“小脑袋、大肚子，孩子究竟怎么了”为题，就罕见的儿童慢性粒单核细胞白血病的诊断和治疗进行了详细介绍。刘晓明医生围绕儿童T细胞急性淋巴细胞白血病的治疗进行了讲解。安文彬医生分享了儿童慢性粒细胞白血病的规范化诊疗与管理的要点，让患儿家长能更好地在儿童慢性粒细胞白血病这场“持久战”中帮助孩子战胜病魔。赵贝贝医生以贝林妥欧单抗治疗在儿童急性B淋巴细胞白血病中的应用为例讲解了相关知识。郭晔医生结合临床实践全面地介绍了儿童造血干细胞移植的应用和注意事项。常丽贤医生介绍了范可尼贫血的诊断、治疗和注意事项。万扬医生针对近年来罕见病领域飞速发展的基因治疗为广大患儿家长进行了讲解。最后刘芳医生以“小脐血，大作用”为主题，介绍了儿童脐带血造血干细胞移植在多种儿童血液与免疫系统疾病治疗中的优势。

开展罕见病科普旨在提高社会对罕见病群体的关注度，倡导尊重生命、关爱罕见病患者的理念，共同促进罕见病诊疗事业的发展。此次科普宣讲活动取得了热烈反响和社会各界的认可，患者家属们纷纷表示，他们不仅加深了对儿童血液系统罕见病的认识，也增强了对抗疾病的信心。攻克罕见病，既是医学科研的重要课题，也是医疗保障体系的关键部分。未来，中心将持续深入研究儿童血液系统罕见病的诊疗与防治，为助力更多患儿走向康复贡献力量。

撰稿：尹梓溪  万  扬

摄影：尹梓溪

编辑：李张宏  柴子越  

校对：何美曈

审核：董  源  竺晓凡