为促进血液病基因治疗研究的深入开展和交流合作，“中国医学科学院血液病基因治疗研究重点实验室启动及研讨会”于2018年7月11日在院所A11楼报告厅成功举办。
本次会议由中国医学科学院刘德培院士、苏州大学阮长耿院士、中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)常务副所院长、实验血液学国家重点实验室主任程涛教授担任会议主席，基因治疗重点实验室主任张磊教授担任执行主席并主持会议，北卡罗来纳大学肖啸教授、苏州大学转化医学研究院院长时玉舫教授、罗马琳达大学张孝兵教授，北京大学魏文胜教授、广西医科大学赖永榕主任、华东理工大学孙君江教授，以及所院杨仁池、竺晓凡主任等12名专家学者受邀莅临，并为会议作了精彩的演讲报告。
常务副院所长、重点实验室主任程涛教授代表院所欢迎各位领导和专家学者的到来，并为基因治疗重点实验室的启动及本次研讨会致开幕辞，期望能够以重点室的启动为契机，抓住机遇创新合作，奋力开拓基因治疗研究领域的新局面；阮长耿院士通过回顾国内血友病基因治疗等历史事件的发展历程，勉励大家众志成城，推动国内血液病基因治疗研究迈上新台阶。随后阮长耿院士和程涛教授共同为基因治疗重点实验室揭牌，与会专家和参会人员一道见证了这一重要的历史时刻。
会议期间，多位专家学者分别展示了相关领域的前沿进展和研究成果。肖啸教授分享了国际上基因治疗新药研发与临床应用的最新进展，认为基因治疗的时代来临，我们应该迎头而上，力争成为基因治疗时代的弄潮儿；时玉舫教授从间充质干细胞与免疫组织微环境的关系入手，阐明了间充质干细胞在治疗诸如肝硬化等疾病中的广阔应用前景；孙君江教授分析了国内血友病基因治疗的发展历程和现状，认为国内血友病基因治疗的条件业已成熟；张孝兵教授分享了从基因编辑角度，利用新颖的donor呈递形式以及miRNA依赖的补丁机制，采用高压尾静脉注射手段有效修复小鼠血友病基因的最新研究成果；魏文胜教授展示了他们特有的基因编辑技术，在造血干细胞中开展了地贫等遗传病的基因治疗，并从基因组治疗水平对单基因遗传病进行高通量功能性筛选。
下午，杨仁池主任首先归纳总结了中国血友病诊疗协作机制的建立历程以及血友病当前的诊疗现状，这对国内血友病诊疗的全局把握具有十分重要的战略意义；赖永榕主任分享了造血干细胞移植在地中海贫血治疗中的临床应用现状，极大地激发了与会专家对地贫基因治疗的兴趣；竺晓凡主任分析总结了先天性骨髓衰竭疾病的诊疗现状，为血液病基因治疗提出了新的任务和视野；张磊主任从“过去—现在——未来”递进的角度提出了血友病基因治疗的迫切性及革命性；随后董文吉博士分享了当前最新最前沿的基因药物研发进展，并对血红蛋白病基因治疗进行了重点介绍；张帆教授则从产业应用角度，介绍了国际基因治疗的药物生产流程以及发展趋势；最后，张昊堃博士交流了他们在血友病与地中海贫血症基因编辑治疗的初步研究结果。
会议期间各位与会人员认真聆听，并积极参与讨论，一致认为开展广泛的交流合作对于促进遗传性血液病基因治疗研究的顺利开展至关重要，期望以基因治疗重点实验室启动为契机，在未来的研究中能够即时沟通、加强协作，开拓创新，进一步提升所院乃至全国血液病基因治疗领域的研究水平，从而推动血液病基因治疗研究迈上新的台阶。
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撰稿：王文天 郝莎 张磊 摄影：戴强 编辑：董源 王海龙 周家喜
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