3月24日，第八届医学家年会在成都召开，张磊副所院长凭借近年来在血友病基因治疗领域做出的突出贡献，荣获“十大原创研究领衔专家”称号。

血友病属于公认罕见病，我国约有12-18万名血友病患者。长期以来，血友病被视为不可治愈的疾病，患者需要终生输注凝血因子进行替代治疗，给患者家庭和社会带来沉重的经济负担。近年来，基因治疗等前沿生物疗法的快速发展为此类疾病的根治提供了新的策略。张磊教授带领团队积极开展临床研究，证实了肝脏靶向AAV载体在中国患者中的安全性和有效性，在全球范围内首次证明了FIX-Padua因子具备承受对止血能力要求极高的大手术的能力，并在全球范围内首次报道，利用抗CD38单抗治疗难治性获得性血友病以及X因子激活剂治疗血友病取得显著疗效，实现了血友病治疗的历史性突破，相关研究成果发表在《柳叶刀·血液学》《新英格兰医学杂志》《Journal of Thrombosis and Haemostasis》等国际顶级医学期刊。此外，张磊教授还在血液病基因治疗的载体开发、病毒进化等方面着力推动成果转化应用，当前已申请专利9项，授权4项，为下一步技术迭代奠定基础。

本次获评“十大原创研究领衔专家”称号，既是对张磊副所院长已有血友病基因治疗原创性成果的肯定，更是对今后深入探究血液相关疾病的鼓励。随着所院和天津基地的蓬勃发展，张磊副所院长将继续专注于出凝血疾病的创新治疗技术和疾病机制探索，未来期望用更多的创新发现造福血液病患者。

撰稿：王文天

编辑：柴子越

校对：张雅楠

审核：姜艳玲