2023年9月21日，血研所大讲堂“基础研究与国际交流”专题第5讲在所院成功举办。本期邀请到加拿大卡尔加里大学卡明医学院医学、儿科和肿瘤学名誉教授潘文钊作学术报告。潘教授以“获得性血友病A（AHA）的诊断与管理”为主题，系统讲解了AHA的临床诊治规范与进展。所院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授主持开场环节。

主持人杨仁池教授

“登高望远”，极目前瞻：

从国际大咖视角洞见领域的现在与未来

潘文钊教授是国际公认的血友病领域顶尖专家，曾任南阿尔伯塔血友病中心主任、加拿大血友病协会医学和科学咨询委员会（MSAC）主席、加拿大血液学会主席、加拿大血友病中心主任协会（AHCDC）主席、香港大学荣誉教授、南方医科大学南方医院荣誉教授（血友病项目荣誉高级顾问）。潘教授同时也是所院荣誉教授，与所院已有四十余年密切的交流与合作，为表示诚挚感谢，在讲座正式开始前，所院为潘教授举办了简短而热烈的欢迎仪式。

欢迎仪式

潘教授在血友病领域做了大量原创性、突破性研究，相关成果发表在NEJM、Lancet、Science、Ann Intern Med、Blood、JTH、JCI、Thrombosis and Haemostasis、Haemophilia等国际知名期刊。他曾荣获多项国际荣誉，包括艾伯塔省百年纪念奖章和艾伯塔省百年纪念证书（2005年）、Inga Marie Nilsson奖[世界血友病联合会（WFH）颁发，2004年]、伊丽莎白二世女王金禧奖章（2003年）、WFH结对计划（卡尔加里-天津）之双子奖（1999年）等。

开场环节中，潘教授对杨仁池教授和张磊教授带领团队为全球血友病领域做出的杰出贡献予以了高度赞扬，并表示，他与所院结下的珍贵的友谊已长达四十余载，本次受邀讲课不仅是一次难得的学术交流之旅，也是畅叙友情、深化合作的难忘之旅。

夯实规范，拥抱前沿：

经典与新兴共塑AHA管理格局

主讲人潘文钊教授

讲座伊始，潘文钊教授首先列举了杨仁池教授和张磊教授团队既往发表的一系列重要成果，评价其极大促进了学术界对血友病和罕见出血性疾病的认知，对流行病学、发病机制、诊断工具、创新疗法（靶向治疗、基因治疗等）、患者生活质量关注、临床管理优化、推动国际合作等方面做出了全方位的贡献。他特别强调了杨仁池教授领导的中国血友病协作组（HTCCNC）开展的诸多卓有成效的工作，以及杨仁池教授带领团队与WFH始于上个世纪九十年代的密切合作。

随后，潘教授从AHA的临床特征、实验室诊断要点、经典的以及新兴的治疗策略三大方面展开报告。AHA是一种由抗Ⅷ因子（FⅧ）自身抗体抑制FⅧ活性引起的罕见疾病，医疗负担沉重。皮下出血是AHA患者最常见的出血形式。近年来，AHA患者出血相关死亡率在降低，但感染相关死亡率却在升高。

潘教授强调，AHA的早期诊断至关重要，需要临床医生与实验室人员积极沟通。AHA的关键诊断环节包括确认孤立性活化部分凝血活酶时间（aPTT）延长、考虑抗凝药物的影响、排除狼疮抗凝物、鉴定FⅧ水平降低（<50%或<50 IU/dl）以及确认FⅧ抑制物滴度。由于Ⅱ型抑制物的存在，抑制物滴度或残余FⅧ活性与AHA患者出血表型并无密切相关性。即使FⅧ水平相对较高（达正常水平的10%~20%），仍可能发生严重出血。

止血治疗、抑制物清除和治疗基础疾病是AHA的三大治疗原则。旁路途径药物活化凝血酶原复合物（aPCC）和重组活化人凝血因子Ⅶ（rFⅦa）止血治疗在AHA患者中疗效相当，可能引起血栓事件（TEs），但该情况较为少见。即使对于抑制物滴度高的患者，重组猪凝血因子Ⅷ（rpFⅧ）也非常有效，其Ⅱ/Ⅲ期试验中未观察到TEs，但存在药物暴露后产生抗pFⅧ抗体的风险。指南推荐对AHA患者使用免疫抑制治疗（IST），但IST疗法存在继发感染等潜在的安全性问题，因此选择IST类型时应权衡并发症风险。

最后，潘教授介绍了Emicizumab这一新型止血治疗药物。Emicizumab已在AHA患者初步临床试验中展现了积极疗效，有望减少旁路途径药物的使用，且或可通过延长缓解时间降低IST强度，但还需要更充分的临床试验数据加以验证，并评估其TEs风险，进一步探索如何处理其突破性出血这一课题。

勇攀高峰，不负时代：

为全球血友病领域发展做出更多中国贡献

杨仁池教授主持讨论环节，他与所院党委副书记兼纪委书记张磊教授，血栓止血诊疗中心薛峰教授及与会专家学者，聚焦AHA及其他类型血友病的新型治疗手段研究进展、基因治疗探索国际合作挑战、临床管理优化策略、基础研究攻关方向等热点、难点问题，与潘文钊教授进行了深度探讨，在智慧碰撞中启思，在经验分享中互鉴。

讲座最后，杨仁池教授对潘文钊教授的精彩报告表示衷心感谢，期待潘教授常回所院讲学、交流，也期待所院与潘教授的友谊之花结出更多硕果，并寄望所院专家学者能够在现有成果的基础上接续奋斗，为全球血友病领域做出更多瞩目的中国贡献！

潘文钊教授与所院师生合影

摄影：李宝翔

编辑：何美曈  何  萍  李慧媛

校对：张雅楠

审核：郝  莎  程  涛