喜报

近日，天津市人民政府印发了《关于颁布2023年度天津市科学技术奖的决定》(津政发〔2024〕6号)，由所院张磊教授牵头完成的“原创基因治疗技术研发与新型血友病诊疗体系的建立和推广”项目荣获2023年度天津市科学技术进步一等奖，标志着所院在基因治疗及血友病诊疗领域取得重要突破。

血友病是一类单基因遗传性出血性疾病，严重时危及生命。如何实现血友病患者零出血、长期可治愈是血友病诊疗管理的终极目标。团队牵头成立中国血友病协作组20年来，潜心探索血友病诊疗的新病因和新机制，创新开发新技术和新方案推动血友病诊疗现代化发展，孜孜以求不断前行，取得系列突破性成果。

创立中国特色

血友病三级综合诊疗体系

引领血友病诊疗指南

建立全国血友病患者信息登记系统，授权全国312家医院加入诊疗体系，主导10个诊疗指南或专家共识，主持12项凝血因子新药临床试验，推动血友病从按需治疗向预防治疗的跨越性进步。

原创血友病基因治疗技术

为临床应用提供有力支撑

建立血友病特色iPSC细胞库，应用CRISPR技术实现FIX基因修复，首创应用AAV/CRISPR联合治愈血友病小鼠，首次揭示基因编辑动态和修复动力学的竞争规律，申获8项基因治疗发明专利，为血友病基因治疗奠定技术基础。

实现基因治疗临床突破

证实血友病可全面治愈

开展亚洲首项血友病基因治疗临床研究，实现“一次性治愈血友病”，全球首例证实基因治疗达到全面治愈效果，首个X因子激活剂治疗血友病难治性出血，首创CD38单抗治愈难治获得性血友病，持续推动8项基因治疗临床应用研究。

项目在N Engl J Med、Lancet Haematol等国际期刊发表SCI论文40余篇，累积被引430余次。成果入选2022年度“中国十大医学科技新闻”和“血液学十大研究进展”，张磊教授获评2022年度“十大原创研究领衔者”，并受《柳叶刀》子刊邀请撰写基因治疗相关研究评述。Lancet Haematol、Mol Ther等杂志评价该研究成果具有“全球通用性”和“全球推广意义”，创新性基因治疗技术达国际领先水平。项目建成我国唯一血友病患者大数据库，综合诊疗模式获得美国血液学协会认可并推荐。

本项目的实施彻底改变了我国血友病诊疗体系的落后局面，引领了基因治疗技术和新型蛋白药物在血液疾病的应用发展，有力提高了我国血友病诊疗领域的国际影响力。未来，团队将继续关注细胞、基因和蛋白治疗等先进技术在出凝血疾病诊疗中的应用，积极发展新质生产力，推动实现血液疾病的彻底治愈。

本项目的完成单位为中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、信念医药科技（上海）有限公司和华东理工大学。主要完成人为：张磊、杨仁池、张孝兵、程涛、肖啸、薛峰、刘葳、张健萍、吴侠、王文天、裴晓磊、池颖。


撰稿：王文天
编辑：柴子越
校对：张雅楠
审核：祁健伟  张  磊