急性白血病为儿童最常见的血液系统肿瘤,治愈率的提高是重要任务。中心完成了国家“十一五”科技支撑计划关于“儿童ALL规范化诊疗”的课题,总体5年无事件生存率达85%以上;标危组患儿5年无复发生存达97%。对儿童AML(除APL及唐氏综合症并发白血病外)进行危险度分组治疗,一疗程缓解率明显提高(达80%以上), 5年总生存和无事件生存分别为低危组 86.3%±5.7%, 86.2%±5.8%;中危组70.5%±7.5%,50.0%±35.4%;高危组71.4%±7.7%, 50.0%±35.4%。SAA的ATG联合免疫治疗,有效率达80%。
中心牵头的多中心合作的儿童骨髓造血衰竭基因芯片的筛查,提高了全国各种先天性造血衰竭的诊断水平;新技术方面率先开展了儿童睾丸白血病CAR-T治疗研究;大规模进行了各种难治血液病的非亲缘脐血移植、单倍体移植及亲缘HLA全相合移植等多种移植治疗,均取得良好疗效。