老年髓系肿瘤是健康老龄化战略的重大挑战，其中第二常见的亚类费城染色体阴性骨髓增殖性肿瘤（Ph-MPN）是一组起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，致死率极高且严重影响生活质量。

本项目以Ph-MPN为攻关对象，启动了该类疾病发病机制和诊治策略的新时代研究，创立了一整套中国人群Ph-MPN的精准诊疗体系，创建了新的治疗方案，原创研发了关键性治疗靶标，全面提升了我国Ph-MPN诊疗水平，整体水平已达国际先进水平，取得以下一系列成果：

精准诊断体系创建，引领中国Ph-MPN诊疗指南

创立了以精细的基因突变解析和规范的骨髓病理分析为核心的中国人群Ph-MPN精准诊疗体系，引领中国Ph-MPN诊疗指南。推动了全国222家医院参加MPN规范诊疗示范中心（COMPASS）项目，规范化、精准化诊疗体系的推广极大地提高了我国各级医院MPN的诊疗水平，诊断精准率由43%提高到85%。主导制定8部中国指南或专家共识。

创新治疗方案研发，显著改善患者预后和生活质量

创新性地提出了原发性骨髓纤维化（PMF）“联合抗炎”PTD（泼尼松+沙利度胺+达那唑）方案，领衔芦可替尼、聚乙二醇脯氨酸干扰素、吉卡替昔尼、TQ05105 III期临床试验，同时探索了伊马替尼、芦可替尼用于治疗慢性嗜酸性粒细胞白血病（CEL）、特发性嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）、慢性中性粒细胞白血病（CNL）并取得良好疗效。这些原创性方案被NCCN指南等3个国际指南和国内指南采纳推荐。

原创分子机制探索，助力首创性治疗策略研发

团队原创研发改变Ph-MPN纤维化进程的关键性治疗靶标，为临床应用奠定理论基础。建立了包含1918例完整分子遗传学数据的高质量MPN患者研究队列和2个MPN小鼠模型，首次揭示了EGR1-TNFa通路驱动克隆性单核细胞促进纤维化形成的分子机制。基于此，开展了3项针对临床上最为棘手的以延缓、逆转骨髓纤维化为目的的临床前研究。