近些年来，随着靶向药物在临床的应用，急性白血病的治疗模式在不断更行和改变，临床效果等明显提高，安全性有所改善。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）白血病诊疗中心刘凯奇团队和全国多家医院合作，在白血病领域不断探索，研究成果发表于《Blood Cancer Journal》《Haematologica》期刊，突破了美国国家综合癌症网络临床实践指南（NCCN指南），为探索新的急性白血病治疗方案提供了重要循证依据。

FLT3-ITD突变是急性髓系白血病（AML）最常见的基因突变之一，此类患者接受传统化疗的完全缓解率仅为40%-60%且容易复发。目前，NCCN指南建议采用FLT3-ITD抑制剂联合化疗并急性异基因造血干细胞移植来提高此类患者的长期疗效。团队在国际上首次报道了维奈克拉（VEN）联合化疗对于FLT3-ITD阳性AML患者的疗效，完全缓解率（CR）突破90%，明显优于NCCN指南中FLT3-ITD抑制剂联合化疗的效果。值得注意的是，该研究中仅19.0%的患者接受了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）‌，远低于既往关键性研究中59%-72%的移植率，但生存数据与此前报道相当，提示VEN联合强化疗可实现AML深度缓解，allo-HSCT在这部分患者中的绝对必要性受到了挑战。上述成果于近日发表于《Blood Cancer Journal》，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）刘凯奇副主任医师、秘营昌主任医师，昆明医科大学第二附属医院周泽平主任医师为共同通讯作者。泰安市中心医院刘玉玉主治医师、白观臣主任医师，天津市南开医院赵邢力主任医师，邯郸市中心医院索晓慧主任医师，河南省人民医院白炎亮主任医师，贵阳市第二人民医院郑芳主任医师为共同第一作者。

T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）是一种侵袭性强、异质性高的血液恶性肿瘤，复发/难治性T-ALL（R/R T-ALL）患者接受常规化疗的疗效极差，是临床难题。近年来，BCL-2抑制剂（VEN）、CD38单抗（达雷妥尤单抗，Dara）及CAR-T等新药为R/R T-ALL带来新希望，但最佳方案仍未确定。

团队前期研究工作显示，VEN联合三日多次地西他滨（DEC3-VEN）在老年AML中疗效优异（复合完全缓解率86.7%）。在此基础上结合相关研究，团队采用DEC3-VEN联合Dara、长春新碱（VCR）和地塞米松（DXM），组成Dara-VDVD方案进行再诱导治疗R/R-T-ALL患者，并报道了10例R/R T-ALL患者接受该方案治疗的疗效和安全性。该方案显示出以下优势：（1）疗效突出，方案实施1个周期后患者的CR率为90%，明显优于既往报道的VEN+AZA方案（CR率约68%）或Dara联合化疗（CR率约40-60%）的历史数据。（2）安全性良好，虽为多药联合治疗，但患者无治疗相关死亡，老年患者（≥70岁2例）亦可耐受。（3）可作为移植桥接，allo-HSCT仍是该病的唯一治愈手段，该方案可有效降低肿瘤负荷，为移植创造条件。（4）适用广，在早期前体T细胞急性淋巴细胞白血病（ETP-ALL）和非ETP-ALL亚型患者中应用此方案均可观察到疗效。上述成果于近日发表于《Haematologica》，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）刘凯奇副主任医师、秘营昌主任医师，邯郸市中心医院索晓慧主任医师为共同通讯作者。邯郸市中心医院张丛丛副主任医师、贵阳市第二人民医院郑芳主任医师、邢台市人民医院赵丽云主任医师为共同第一作者。

点击此处阅读《Blood Cancer Journal》文章

点击此处阅读《Haematologica》文章

参考文献：

1 Yuyu Liu, Guanchen Bai, Xingli Zhao, et al. Venetoclax combined with intensive chemotherapy as induction chemotherapy in newly diagnosed AML with FLT3-ITD-mutation. Blood Cancer J. 2026 Jun 23;16(1):101.

2 Congcong Zhang , Fang Zheng , Liyun Zhao, et al. Daratumumab combining with venetoclax, three-day multi-frequency decitabine, vincristine, dexamethasone (VDVD) as the salvage treatment of relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia. Haematologica. 2026 Jul 30.

撰稿：刘凯奇

编辑：李炳轩

校对：林仲玮

审核：祁健伟  石莉红