维奈克拉（VEN）自从上市以来，成为急性髓系白血病（AML）治疗重要组成部分。VEN联合阿扎胞苷（AZA）或地西他滨（DEC）明显改善老年AML患者的疗效和长期生存，初诊老年AML完全缓解率60-70%，成为老年AML患者NCCN指南一线治疗方案。但其长期应用耐受性较差。如何进一步提高初诊AML的缓解率和方案的耐受性，仍在探索中。

近日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）刘凯奇和全国多家医院合作在《Blood Cancer Journal》（IF=12.9）发表题为“Venetoclax combined with three-day multi-frequency decitabine (DEC3-VEN) in elder or intensive chemotherapy ineligible patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia”的文章。

该研究为国际首次采用VEN联合3天高频次的DEC（DEC3-VEN）治疗初诊老年或不适合强化疗的初诊AML患者的临床探索，在全国多家医院开展进行。从2023年1月到2023年10月间，47名新诊断老年或不适合强化疗AML患者采用DEC3-VEN诱导治疗。一疗程整体（CR+CRi+PR）有效率达93.3%，复合缓解率（CR+CRi）达86.7%，流式微小残留病变（MRD）转阴率达75.8%。

随访至2024年8月30日，中位随访11个月（0.5-20），4例患者接受同种异体造血干细胞移植，12例复发，16例患者死亡。预估12个月的总生存期（OS）、无事件生存期（EFS）和无病生存期（DFS）率分别为66.8%（95% CI：53.5-83.4%）、58.1%（95% CI：44.4-76.0%）、68.4%（95% CI：54.2-86.3%）。常见的血液学毒性为4级的粒细胞缺乏和血小板减少。

该方案与美国国立综合癌症网络（NCCN）指南中VEN+AZA一线方案比较，一疗程缓解率提高20%以上，流式MRD转阴率也明显提高（30%以上），说明新方案的缓解率及缓解质量都明显提高，并且整体治疗（巩固治疗）具有更好的耐受性，巩固治疗中出现严重骨髓抑制的患者较VEN+AZA方案比例明显下降（回顾性比较，目前已经开展的随机对照研究也显示出更好的缓解率和耐受性）。该研究有希望为老年或不耐受强化疗的初诊AML提供更加安全有效的治疗方案，延长患者生存。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）秘营昌主任医师和刘凯奇副主任医师为共同通讯作者，邯郸市中心医院索晓慧主任医师为第一作者。

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参考文献：

1. XiaoH S, XiaoJ M,Fang Z,et,al. Venetoclax combined with three-day multi-frequency decitabine (DEC3-VEN) in elder or intensive chemotherapy ineligible patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia. Blood Cancer J.2024 Nov 20;14(1):204.