华氏巨球蛋白血症（WM）是一类以分泌单克隆免疫球蛋白IgM及异常淋巴细胞、浆细胞样淋巴细胞及浆细胞侵犯骨髓为特征的罕见的血液系统恶性肿瘤[1,2]。由于缺乏大系列的随机对照临床试验，目前仍缺乏统一的一线治疗方案。以靶向异常淋巴细胞为主的利妥昔单抗联合环磷酰胺及地塞米松（RCD）方案及以抗浆细胞为主的硼替佐米联合环磷酰胺及地塞米松（BCD）方案均是初诊WM可选择的治疗方案，但是两种方案孰优孰劣尚不明确。

2024年1月11日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）邱录贵/易树华团队在《Haematologica》（IF=10.1）在线发布了题为“Rituximab plus cyclophosphamide and dexamethasone versus bortezomib plus cyclophosphamide and dexamethasone in newly diagnosed symptomatic Waldenström macroglobulinemia: a randomized controlled trial”的文章。该研究作为中国首个关于初诊WM的随机对照临床研究，揭示了RCD相较BCD方案可显著提高初诊WM患者生存，微小残留病分析提示在WM患者中仅抗浆细胞治疗尚不足以进一步清除肿瘤细胞，该研究对指导初诊WM治疗具有重要临床意义。

该研究纳入了2016年3月至2020年11月在中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）淋巴瘤诊疗中心就诊的40例初诊WM患者，患者随机接受RCD及BCD方案治疗，最终选取38例患者进行分析。

研究显示两种患者主要有效率相似（89.5% vs 73.7%，P=0.209），总有效率相同（均为89.5%）。但患者在RCD组获得较好部分缓解的情况略优于BCD组（42.1% vs 26.3%，P=0.305）。中位随访55个月，RCD组患者中位反应持续时间（未达到 vs 32个月，P=0.007）、无进展生存（未达到 vs 33个月，P=0.009）及总生存（未达到 vs 70个月，P=0.034）均优于BCD组患者。微小残留病分析显示使用BCD方案治疗的患者残留更多的异常淋巴细胞及异常浆细胞，提示单纯抗浆细胞治疗无法有效清除患者肿瘤细胞。

综上，该研究首次在中国患者中报道以利妥昔单抗为基础的RCD方案相较于以硼替佐米为基础的BCD方案能有效延长患者生存并清除肿瘤细胞，对进一步指导初诊WM患者治疗具有重要的临床意义。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）邱录贵主任医师和易树华主任医师为共同通讯作者，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）熊文婕主治医师、吕瑞主治医师为共同第一作者。该项目获得国家自然科学基金、中国医学科学院医学与健康科技创新工程等基金的支持。

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参考文献：

1. Thomas SK. Waldenstrm Macroglobulinemia - 2021 Update on Management and Future Directions. Am J Hematol 2021; 96(2): 258-69.

2. Treon SP, Xu L, Guerrera ML, al e. Genomic Landscape of Waldenström Macroglobulinemia and Its Impact on Treatment Strategies. J Clin Oncol 2020; 38(11): 1198-208.