多发性骨髓瘤目前仍是不可治愈性疾病，每年有大量新发病例和死亡病例。在新药时代，随着蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和单克隆抗体的应用，多发性骨髓瘤患者的生存期已经延长了一倍多，但耐药性依然普遍存在，大多数患者最终仍会死于该疾病[1]。多重耐药患者预后更差，中位总生存期仅为12.3个月，BCMA CAR-T是这部分复发难治患者的希望，缓解率可达73%到98%[2]。然而，CAR-T细胞疗法不同于以往的抗骨髓瘤疗法，具有独特的毒性作用，需要不同的缓解策略。国际骨髓瘤工作组（IMWG）免疫治疗专委会召集涵盖造血干细胞移植、细胞治疗和多发性骨髓瘤治疗领域的专家小组撰写共识性指南，旨在协调CAR-T的管理，为患者选择、桥接治疗、清淋、反应评估和一般毒性管理提供广泛建议，为全球临床实践提供了宝贵参考[3]。
近日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）邱录贵团队在《The Lancet Oncology》（IF=51.1）在线发布了题为“Consensus guidelines and recommendations for the management and response assessment of chimeric antigen receptor T-cell therapy in clinical practice for relapsed and refractory multiple myeloma: a report from the International Myeloma Working Group Immunotherapy Committee”的专家共识。
该指南详细阐述了患者选择的标准，强调在进行CAR-T细胞治疗前，需要全面评估患者的疾病状态、既往治疗史和器官功能状态，选择适合进行CAR-T治疗的患者，同时桥接治疗和清淋治疗阶段要控制疾病，避免器官功能损伤。CAR-T治疗后需要动态评估疗效，结合影像学检查、骨髓检查和血液生物标志物来评估肿瘤负荷和治疗反应。CAR-T细胞治疗可能引发一系列副作用，其中最常见的是细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性。指南提供了详细的管理策略，包括CRS的管理，根据严重程度分级处理，轻度CRS可通过支持疗法管理，重度CRS需要使用托珠单抗和类固醇。而神经毒性的管理需要对患者进行密切监测，必要时进行干预，包括药物治疗和支持性护理。
该指南为全球临床医生提供了宝贵的参考，有利于临床实践中更好地管理和应用CAR-T细胞疗法，改善多发性骨髓瘤患者的治疗效果。通过系统的患者选择、治疗流程和毒性管理策略，该指南为全球患者带来了新的希望，并推动了CAR-T疗法在多发性骨髓瘤治疗中的广泛应用。
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）邱录贵主任医师为第二作者，第一作者和通讯作者为梅奥诊所Yi Lin教授，上海长征医院杜鹃教授是重要撰稿人。
参考文献：
1. S. A. Padala et al., ‘Epidemiology, Staging, and Management of Multiple Myeloma’, Med Sci (Basel), vol. 9, no. 1, 2021, doi: 10.3390/medsci9010003.
2. B. Bozic et al., ‘Advances in the treatment of relapsed and refractory multiple myeloma in patients with renal insufficiency: Novel agents, immunotherapies and beyond’, Cancers, vol. 13, no. 20, 2021, doi: 10.3390/cancers13205036.
3.Y. Lin et al., ‘Consensus guidelines and recommendations for the management and response assessment of chimeric antigen receptor T-cell therapy in clinical practice for relapsed and refractory multiple myeloma: a report from the International Myeloma Working Group Immunotherapy Committee’, The Lancet Oncology, vol. 0, no. 0, May 2024, doi: 10.1016/S1470-2045(24)00094-9.
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