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施均
主任医师,医学博士,博士研究生导师,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)副所院长,血液系统疾病国家临床医学研究中心副主任,红细胞疾病&再生医学诊疗中心主任
重点研究红细胞疾病临床与基础。重点开展CAR-T细胞治疗自身免疫性溶血、基因治疗地中海贫血创新性临床研究;再生障碍性贫血、纯红细胞再生障碍、T大颗粒淋巴细胞白血病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等疾病的分子病理机制与靶向干预策略的创新研究。主持国家重点研发计划1项,国家自然科学基金5项,在New England Journal of Medicine, Blood, Nature Communications, Cell Reports Medicine等国际期刊发表论文50余篇,获省部级奖2项。
研究概述
教育经历
工作经历
主持项目
代表性成果及文章

1)重型溶血性贫血:创新性应用CAR- T细胞治疗、T细胞衔接器双特异性抗体临床治愈难治性自身免疫性溶血性贫血患者,获得国际同行认可(N Engl J Med,2025、2026);

2)重型衰竭性贫血:绘制了再生障碍性贫血免疫压力驱动下克隆性造血的分子图谱及克隆演变轨迹(Leukemia,2026);提出难治性重型再障免疫治疗新靶点CD38(Blood,2025)及其在改善血小板无效输注中临床价值(Blood,2025);成功筛选并鉴定T大颗粒淋巴细胞损伤骨髓造血的诊断新标志物KLRG1,并提出新的靶向干预新策略PI3K通路(Cell Rep Med,2025);研发微载体生态系统体外证实可促进骨髓衰竭造血干细胞有效再生(Nat Commun,2023);

3)重型遗传性贫血:开展造血干细胞慢病毒载体基因治疗地中海贫血创新性临床研究并揭示其分子机制;提出tRNA假尿苷修饰调控红细胞分化的创新理论机制,验证了mTOR通路抑制剂临床治疗“线粒体肌病、乳酸酸中毒和环形铁粒幼细胞性贫血综合症(MLASA)”这一罕见重症贫血的有效性,实现了“从致病机制→精准靶向药物→临床验证”的转化医学闭环(Blood,2024)。

1990.9 – 1995.6        同济医科大学 临床医学 医学学士

1998.9 – 2003.6        中国协和医科大学 内科(血液病) 医学博士

2006.4 – 2007.6        访问学者,美国伊利诺伊州立大学芝加哥分校

1995.07 – 1998.08    住院医师,血液内科,中国医学科学院血液病医院

2003.07 – 2007.08    主治医师,血液内科,中国医学科学院血液病医院

2007.09 – 2013.08    副主任医师,贫血诊疗中心,中国医学科学院血液病医院

2013.09 – 2016.09    主任医师,贫血诊疗中心,中国医学科学院血液病医院

2016.09 – 2019.05    急救中心主任,中国医学科学院血液病医院

2019.05 –迄今          再生医学诊疗中心主任,中国医学科学院血液病医院

2020.03–迄今           血液系统疾病国家临床医学研究中心 副主任

2023.07–迄今           副所院长,红细胞疾病&再生医学诊疗中心主任

1. 骨髓衰竭精准诊断及创新治疗临床研究,国家重点研发计划“常见多发病防治研究”重点专项, 2024YFC2510500,首选专家,2024/12-2027/11

2. 靶向抑制T细胞ITK激酶缓解再生障碍性贫血骨髓损伤的机制研究,国家自然科学基金面上项目,82270145,主持,2023/01-2026/12

3. 靶向抑制T细胞Csnk2a1缓解再生障碍性贫血小鼠骨髓造血损伤的机制研究,国家自然科学基金面上项目,82570187,主持,2026/01-2029/12

4. 单细胞多组学解析再生障碍性贫血免疫活化网络关键分子及靶向策略研发. 国家自然科学基金联合基金重点项目,U25C2010,主持,2026/01-2029/12

5. 重症贫血免疫靶向干预与基因治疗创新疗法与机制解析,中国医学科学院医学与健康科技创新工程科技人才专项-协和卓越项目, 2025-I2M-XHZY-031,主持,2025/11-2028/10

1. Li R#, Pan H#, Zhang L#, Ma J#, Li W, Gao Z, Fang L, Tian L, Shen Y, Yang F, Zhao J, Nie N, Li J, Wang W, Pan X, Lian Y, Li X, Peng G, Li L, Yu X, Xu C, Liu Y, Kuang Z, Huang J, Zhao X, Ge M, Liu L, Chen S, Feng Y, Chang A, Deng B, Dai M, Huang L, Lv L, Zheng Y, Luo Y, Xiong H*, Shi J*. CD19 CAR T-Cell Therapy for Autoimmune Hemolytic Anemia. New England Journal of Medicine. 2026 Jan; 394(3):253-267.

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3. Zhang L#, Gao Z#, Pan H, Li R, Fang L, Li W, Zhao J, Yu X, Kuang Z, Nie N, Li J, Huang J, Zhao X, Ge M, Zheng Y, Luo Y, Shi J*. BCMA-Targeted T-Cell Engager for Autoimmune Hemolytic Anemia after CD19 CAR T-Cell Therapy. New England Journal of Medicine. 2025 June; 392(22), 2282–2284.

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9. Li Y#, He M#, Zhang W#, Liu W#, Xu H#, Yang M, Zhang H, Liang H, Li W, Wu Z, Fu W, Xu S, Liu X, Fan S, Zhou L, Wang C, Zhang L, Li Y, Gu J, Yin J, Zhang Y, Xia Y, Mao X, Cheng T*, Shi J*, Du Y*, Gao Y*. Expansion of human megakaryocyte-biased hematopoietic stem cells by biomimetic Microniche. Nature Communications. 2023 April; 14(1): 2207–2207.

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