2025年8月18日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张孝兵研究员、张健萍副研究员团队在《JournalofControlledRelease》（IF=11.5）在线发表论文，报道经系统验证的“仿生膜纳米颗粒（LNP）”新范式：在统一剂量与工艺下，相较以二硬脂酰基磷脂酰胆碱（DSPC）为核心的经典四组分配方（辉瑞/Moderna同类架构），在肝细胞与血友病A小鼠模型中基因编辑效率提升约2-3倍，同时利用短暂mRNA表达降低Cas9长期表达的安全隐患。团队同期获LNP冷冻保护剂专利，解决冻融与储运稳定性难题，并贯通mRNA体外转录、加帽与Poly(A)工程、LNP制剂开发...

血小板作为血液系统中最小的无核细胞，在止血、血管稳态、免疫调节及创伤修复等过程中均发挥关键作用[1,2]。然而，对血小板功能和作用机理的现有认知几乎全部来自成年外周血小板，从血小板发育规律及体外再生角度切入，探索其分子特征、功能偏向与作用机理的研究则极为匮乏，极大限制了对血小板生物学功能的全面理解。2025年8月11日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）周家喜团队在《CellReportsMedicine》（IF=10.6）期刊在线发表题为“EnhancedRegenerativeandDevelopmentalPotentialofEmbryonalandStemCell...

魏辉/刘明成团队与南方医科大学南方医院刘黔伟教授团队合作，围绕克隆性造血（CHIP）相关血液生态与多种共病的关联机制展开大样本队列的深入研究，近期在《HemaSphere》（IF=14.6）、《JournalofCrohn'sandColitis》（IF=8.7）和《BMCMedicine》（IF=8.3）杂志上连续发表三篇研究论文，揭示了CHIP在非霍奇金淋巴瘤（NHL）、克罗恩病（CD）和自身免疫性甲状腺疾病（AITD）中的风险作用及其潜在机制，为相关疾病的早期预警和精准干预提供了新思路。CHIP是指造血干细胞中某些白血病相关的基因发生体细胞突变，导致突变细胞克隆性扩增，外周血或骨髓中检测...

急性白血病是一类具有高度异质性的血液系统恶性疾病，传统治疗方案虽能使大部分患者获得完全缓解，但复发难治和治疗相关毒性仍是影响患者长期生存的主要瓶颈。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）白血病诊疗中心王建祥/魏辉/秘营昌团队长期深耕急性白血病精准诊疗领域，创新性地围绕靶向治疗优化、分子分型指导治疗强度选择和可测量残留病（MRD）动态监测干预三大研究方向开展系统攻关，其最新研究成果相继发表于《Leukemia》《Haematologica》期刊，为急性白血病精准诊疗提供了重要循证依据。随着酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和新型免疫疗法的应用，费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+AL...

自身免疫性溶血性贫血（AIHA）发病率高（1.8-3.0/10万人年）、患病率高（17/10万人），难治/复发患者占比高。约50%的患者经一线糖皮质激素、二线CD20单克隆抗体及多种常规免疫抑制剂治疗，多轮次的复发且不能摆脱药物依赖。对于这类良性疾病，患者生活质量比较差，常有血栓形成、严重感染、股骨头坏死等，致残、残死风险高达10-30%。临床亟需创新治疗突破，能够带来摆脱药物依赖的长期持续缓解。CD19CART细胞治疗近年来在多种自身免疫病中展现出显著疗效，能够通过深度清除B细胞，为传统治疗失败的自身免疫病患者实现快速、持续的长期缓解[2-3]。针对多线治疗失败的难治性AIHA，11例患者经...