血液系统疾病具有高度遗传和表型异质性，传统病理诊断依赖主观形态学评估，存在重复性差、灵敏度低、标准化不足等瓶颈问题，制约了精准诊疗的发展。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血液病理诊断中心肖志坚/孙琦团队长期致力于血液病精准诊断与监测技术创新，围绕“形态-分子-人工智能”多模态整合诊断体系，在白血病罕见表型识别、人工智能辅助诊断、分子标志物挖掘、CAR-T治疗后监测、移植供者评估及全国性检测标准化等六大方向取得突破，相关成果相继发表于《Blood》《Haematologica》《CancerMedicine》《AmericanJournalofHematology》《The...

免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性疾病，以血小板计数降低（<100×10⁹/L）和出血风险升高为特征。糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白是ITP的一线治疗方案，可迅速提升血小板计数，但多数患者无法获得持久缓解。二线治疗包括促血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs），如艾曲泊帕以及重组人血小板生成素（rhTPO）等，以及抗体清除和脾切除术等[1]。尽管治疗选择众多，但不同药物的起效速度及出血风险控制仍存在显著差异。rhTPO治疗ITP传统方案为固定剂量为每日300U/kg，连续14天，疗效优于艾曲泊帕25mg/天，亦有报道rhTPO高剂量30000U/天×14天治疗ITP安全有...

2025年8月18日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张孝兵研究员、张健萍副研究员团队在《JournalofControlledRelease》（IF=11.5）在线发表论文，报道经系统验证的“仿生膜纳米颗粒（LNP）”新范式：在统一剂量与工艺下，相较以二硬脂酰基磷脂酰胆碱（DSPC）为核心的经典四组分配方（辉瑞/Moderna同类架构），在肝细胞与血友病A小鼠模型中基因编辑效率提升约2-3倍，同时利用短暂mRNA表达降低Cas9长期表达的安全隐患。团队同期获LNP冷冻保护剂专利，解决冻融与储运稳定性难题，并贯通mRNA体外转录、加帽与Poly(A)工程、LNP制剂开发...

血小板作为血液系统中最小的无核细胞，在止血、血管稳态、免疫调节及创伤修复等过程中均发挥关键作用[1,2]。然而，对血小板功能和作用机理的现有认知几乎全部来自成年外周血小板，从血小板发育规律及体外再生角度切入，探索其分子特征、功能偏向与作用机理的研究则极为匮乏，极大限制了对血小板生物学功能的全面理解。2025年8月11日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）周家喜团队在《CellReportsMedicine》（IF=10.6）期刊在线发表题为“EnhancedRegenerativeandDevelopmentalPotentialofEmbryonalandStemCell...

魏辉/刘明成团队与南方医科大学南方医院刘黔伟教授团队合作，围绕克隆性造血（CHIP）相关血液生态与多种共病的关联机制展开大样本队列的深入研究，近期在《HemaSphere》（IF=14.6）、《JournalofCrohn'sandColitis》（IF=8.7）和《BMCMedicine》（IF=8.3）杂志上连续发表三篇研究论文，揭示了CHIP在非霍奇金淋巴瘤（NHL）、克罗恩病（CD）和自身免疫性甲状腺疾病（AITD）中的风险作用及其潜在机制，为相关疾病的早期预警和精准干预提供了新思路。CHIP是指造血干细胞中某些白血病相关的基因发生体细胞突变，导致突变细胞克隆性扩增，外周血或骨髓中检测...