多发性骨髓瘤（MM）是一类由恶性浆细胞克隆性增殖引起的血液系统肿瘤，其发生、进展不仅依赖基因损伤，还受到肿瘤微环境（TME）深刻影响[1]。大量研究表明，TME中的多种免疫细胞亚群，包括调节性T细胞、调节性B细胞、髓系抑制性细胞及基质细胞均可促进骨髓瘤细胞生长[2]。然而，关于固有免疫尤其是单核细胞在MM中的数量变化、功能重塑及其对免疫抑制形成的贡献，仍缺乏系统性的单细胞解析。本研究基于大规模外周血/骨髓单细胞图谱，旨在解析MM单核细胞的特征及其功能性重编程机制。2025年11月30日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）安刚主任医师、邱录贵主任医师团队在《AdvancedS...

靶向CD5或CD7的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法已使众多难治性/复发性急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）患者获得完全缓解。然而，CAR-T治疗后患者常出现严重病毒、真菌及细菌感染，较高的严重感染发生率限制了该疗法的广泛临床应用[1-4]。虽然CD5或CD7阳性淋巴细胞的显著减少是治疗后严重感染高发的重要原因之一，但残留的CD5或CD7阴性淋巴细胞是否存在功能异常、以及这些异常是否进一步加剧感染风险，目前尚不清楚。2025年11月26日，冯晓明/潘静/姜尔烈/罗悦晨合作团队在《AdvancedScience》（IF=14.1）在线发表了题为“Single-CellDissectionRe...

血友病B是编码凝血因子IX（FIX）的F9基因突变导致的一种遗传性出血性疾病，基因治疗补充正确的F9基因，修复患者的凝血系统是有望治愈该疾病的唯一方法。尽管全球范围内已有多款通过肝脏靶向腺相关病毒（AAV）递送FIX高活性突变体（FIX-Padua）基因的血友病B基因治疗产品在临床试验中取得较好疗效，但未在中国患者中系统性验证。国外已经上市的两个产品[1-2]，价格昂贵，可负担性低。BBM-H901是由信念医药肖啸教授团队研发的亚洲首个血友病B基因治疗产品。早在2019年我院就开展该产品的IIT研究，2022年7月，在《TheLancetHaematology》首次发表了BBM-H901在中国...

原发性血小板增多症（ET）是一种起源于造血干细胞（HSC）的骨髓增殖性肿瘤（MPN），其特征为骨髓巨核细胞过度增生及外周血血小板持续增多。既往研究证实JAK2/CALR/MPL突变是ET的主要驱动因素[1,2]。尽管这些突变均激活JAK-STAT通路，可导致相似的疾病表型，但不同突变携带者在疾病进展、血栓及白血病转化风险上仍存在显著异质性，这种临床表现的差异性与相似信号通路激活之间的矛盾，使得基因异质性如何影响疾病起源细胞HSC的生物学特性，成为领域内亟待阐明的核心问题。此外，缺乏已知驱动突变的三阴性（TN）ET患者，其致病机制仍是领域内长期未解的难题[3]。由于骨髓中往往共存着突变细胞与非突...

近年来越来越多的抗肿瘤治疗临床试验为了缩短临床试验时间/周期等原因而使用替代终点（alternativeendpoint），近期不少研究者对此提出了批评[1]，例如Sherry等人汇总分析了2002-2024年间的双臂III期肿瘤治疗临床试验的数据，并在《JAMAOncology》期刊发文指出替代终点往往和生存或生活质量无关[2]。2025年10月30日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）陈俊仁团队在《JAMAOncology》发表评论“RethinkingEndPointsinModernOncologyTrials—BeyondthePValue”[3]，提出从两个新视...