急性髓系白血病（AML）是一种具有高度异质性的恶性克隆性疾病，约占儿童白血病的15%-20%[1-2]。当前一线诱导治疗采用的“3+7”方案，可实现约70%的完全缓解率（CR），但仍有25%患儿进展为复发/难治性AML（R/RAML），提示不良预后[3-4]。维奈克拉（VEN）是高选择性的BCL-2抑制剂，已在成人AML中显示出良好疗效，国内外指南均推荐其作为老年或者不耐受强化化疗AML患者一线治疗选择[5]。对于儿童AML，尽管已有部分研究探索VEN联合去甲基化治疗（HMA）或强化化疗治疗R/RAML的可行性，但在初诊AML（ND-AML）中的疗效与安全性尚缺乏系统性研究及明确证据。近日，中...

研究表明，靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗能显著改善复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的生存结局，缓解深度远超标准治疗方案[1,2]。伊基奥仑赛（eque-cel）作为全球首个全人源化BCMACAR-T产品，在临床实践中展现出优异疗效[3]。2025年5月30日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）安刚/贾玉娇/邱录贵团队在《AmericanJournalofHematology》（IF=10.1）在线发布了题为“IdentificationofaCAR–DerivedClonebyNGS-basedMRDAfterFullyHuma...

免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特征是抗体介导的血小板破坏和血小板生成不足，导致出血风险增加。ITP在儿童中的年发病率约为1.9-6.4/10万，是儿童获得性血小板减少症最常见的原因[1]。尽管多数儿童患者可实现无治疗或治疗后自发缓解，但仍有部分患儿因反复复发而需要通过利妥昔单抗、血小板生成素受体激动剂、脾切除以及免疫抑制剂等进行二线治疗[2]。由于儿童前瞻性临床试验的证据缺乏，选择合适的二线治疗方案仍然具有很大挑战性。CD38单抗在成人ITP治疗中展现出良好的疗效和安全性[3]，但针对儿童患者的临床研究证据仍较为匮乏。2025年5月28日，中国医学科学院血液病医院（中国医...

血小板无效输注（PTR）是输血医学的重大临床难题，导致严重出血风险，威胁生命[1-3]。输注配型血小板是PTR一线治疗的主要策略，但是配型血小板输注存在供者资源极度紧缺、配型筛选困难且耗时等多方面挑战。目前尚无针对PTR的确切治疗药物，缺乏标准化的治疗方案，长期面临治疗困境。2025年5月7日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均研究团队在再生障碍性贫血（再障）伴血小板无效输注领域取得重要突破，并在《Blood》（IF=21.0）在线发布了题为“TargetingCD38withDaratumumabforPlateletTransfusionRefractoriness...

脐带血因富含造血干祖细胞（HSPC）、成熟细胞及间充质干细胞等成分，广泛用于血液系统疾病治疗。近年来，其应用已延伸至免疫细胞治疗和再生医学，涵盖自身免疫病、实体瘤、慢性代谢病及神经系统疾病等领域[1,2]。目前，全球累计储存脐带血样本已超过800万份，其中中国超过240万份。然而，全球脐带血临床应用病例仅约8万例，中国约4.2万例，总体临床使用率不足2%[3]。造成这一现象的原因，除单份脐带血细胞数量难以满足体重较大成年患者的移植需求外，另一重要因素为临床上更倾向于使用冻存时间＜5年的样本，而对长期冻存样本持谨慎态度。尽管早期研究表明即使冻存长达27年的脐带血依然具备体内、外造血重建能力，但这...