免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性疾病，以血小板计数降低（<100×10⁹/L）和出血风险升高为特征。糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白是ITP的一线治疗方案，可迅速提升血小板计数，但多数患者无法获得持久缓解。二线治疗包括促血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs），如艾曲泊帕以及重组人血小板生成素（rhTPO）等，以及抗体清除和脾切除术等[1]。尽管治疗选择众多，但不同药物的起效速度及出血风险控制仍存在显著差异。rhTPO治疗ITP传统方案为固定剂量为每日300U/kg，连续14天，疗效优于艾曲泊帕25mg/天，亦有报道rhTPO高剂量30000U/天×14天治疗ITP安全有...

2025年8月18日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张孝兵研究员、张健萍副研究员团队在《JournalofControlledRelease》（IF=11.5）在线发表论文，报道经系统验证的“仿生膜纳米颗粒（LNP）”新范式：在统一剂量与工艺下，相较以二硬脂酰基磷脂酰胆碱（DSPC）为核心的经典四组分配方（辉瑞/Moderna同类架构），在肝细胞与血友病A小鼠模型中基因编辑效率提升约2-3倍，同时利用短暂mRNA表达降低Cas9长期表达的安全隐患。团队同期获LNP冷冻保护剂专利，解决冻融与储运稳定性难题，并贯通mRNA体外转录、加帽与Poly(A)工程、LNP制剂开发...

血小板作为血液系统中最小的无核细胞，在止血、血管稳态、免疫调节及创伤修复等过程中均发挥关键作用[1,2]。然而，对血小板功能和作用机理的现有认知几乎全部来自成年外周血小板，从血小板发育规律及体外再生角度切入，探索其分子特征、功能偏向与作用机理的研究则极为匮乏，极大限制了对血小板生物学功能的全面理解。2025年8月11日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）周家喜团队在《CellReportsMedicine》（IF=10.6）期刊在线发表题为“EnhancedRegenerativeandDevelopmentalPotentialofEmbryonalandStemCell...

魏辉/刘明成团队与南方医科大学南方医院刘黔伟教授团队合作，围绕克隆性造血（CHIP）相关血液生态与多种共病的关联机制展开大样本队列的深入研究，近期在《HemaSphere》（IF=14.6）、《JournalofCrohn'sandColitis》（IF=8.7）和《BMCMedicine》（IF=8.3）杂志上连续发表三篇研究论文，揭示了CHIP在非霍奇金淋巴瘤（NHL）、克罗恩病（CD）和自身免疫性甲状腺疾病（AITD）中的风险作用及其潜在机制，为相关疾病的早期预警和精准干预提供了新思路。CHIP是指造血干细胞中某些白血病相关的基因发生体细胞突变，导致突变细胞克隆性扩增，外周血或骨髓中检测...

急性白血病是一类具有高度异质性的血液系统恶性疾病，传统治疗方案虽能使大部分患者获得完全缓解，但复发难治和治疗相关毒性仍是影响患者长期生存的主要瓶颈。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）白血病诊疗中心王建祥/魏辉/秘营昌团队长期深耕急性白血病精准诊疗领域，创新性地围绕靶向治疗优化、分子分型指导治疗强度选择和可测量残留病（MRD）动态监测干预三大研究方向开展系统攻关，其最新研究成果相继发表于《Leukemia》《Haematologica》期刊，为急性白血病精准诊疗提供了重要循证依据。随着酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和新型免疫疗法的应用，费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+AL...