自身免疫性溶血性贫血（AIHA）是一种自身免疫性疾病，自身抗体介导红细胞破坏进而引起贫血，病死率8-11%，其中极重度贫血占比高达30%。温抗体AIHA是AIHA中最常见的类型，占AIHA的70-80%。温抗体AIHA的发病机制复杂，机体产生抗自身红细胞抗体，抗体包被的红细胞被脾脏巨噬细胞识别、破坏，进而发生溶血。脾酪氨酸激酶（SYK）是广泛表达于造血细胞和免疫细胞中的一种非受体型蛋白酪氨酸激酶，其参与巨噬细胞对红细胞的吞噬作用，并通过参与B细胞的激活和分化，促进抗红细胞抗体的产生。因此，通过抑制SYK，可以减少B细胞受体介导的自身抗体产生，抑制Fcγ受体的激活，从而减少红细胞的吞噬，为治疗温...

儿童急性髓系白血病（pAML）约占儿童白血病的20%，是一种异质性强、预后不良的恶性血液肿瘤。根据基因组突变，pAML可分为多种分子亚型。目前，传统化疗仍是其主要治疗手段，但复发和耐药问题严重影响患者的生存率和预后[1]。现有研究表明，耐药性通常与白血病干细胞（LSCs）的存在密切相关，这类细胞在化疗后残留并推动疾病复发[2]。近年来，表观遗传调控，特别是染色质可及性的异常变化在造血干细胞分化过程中发挥关键作用，被认为是多种恶性血液肿瘤的重要致病因素[3]。但表观遗传调控机制在pAML发病和复发中的具体作用尚未完全阐明，特别是调控疾病复发和耐药过程中优势克隆和恶性克隆的分子机制，有待进一步研究...

外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一种侵袭性非霍奇金淋巴瘤，一线标准化疗后治疗方案匮乏。复发和/或难治性（r/r）PTCL患者的中位无进展生存期（PFS）仅为5个月，中位总生存期（mOS）为13.7个月[1]。既往获批的新药如普拉曲沙、贝利司他和罗米地辛单药总体反应率（ORR）仅约25-30%。由于PTCL是一种高度异质性的疾病，具有多种病理亚型和基因突变，因此开发高效的靶向疗法是一项艰巨的任务。PI3Kδ参与调节的PI3K/AKT信号通路在淋巴肿瘤细胞增殖中具有重要促进作用[2]，多个PI3K抑制剂如idelalisib、copanlisib、duvelisib和umbralisib已在B细胞淋...

2024年10月-12月，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授团队相继在《Leukemia》（IF=12.8）和《BloodAdvances》（IF=7.4）杂志上发表了系列文章，分别探讨了急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）患者在免疫治疗过程中出现髓系复发的原因并更新了原研新药纳基奥仑赛（CNCT19）治疗复发难治B-ALL的长期疗效和安全性数据。王建祥教授团队首先更新了基于研究团队自主研发的CD19CAR-T专利技术、由合源生物科技（天津）有限公司研发的CNCT19原研新药纳基奥仑赛注射液，用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/rB-ALL）的长...

B细胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法显著改善了复发/难治多发性骨髓瘤（MM）患者的治疗结局。然而，CAR-T治疗后不常见的双相扩增现象及其引发的严重免疫毒性，迄今未被系统描述和研究。近日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）安刚/邱录贵团队在《JournalforImmunoTherapyofCancer》（IF=10.3）在线发布了题为“UncommonbiphasicCAR-Texpansioninduceshemophagocyticlymphohistiocytosis-likesyndromeandfatalmultipleinfec...