再生障碍性贫血（AA）是一种非恶性的血液系统疾病，以骨髓造血功能衰竭为特征，严重威胁患者生命。目前，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）和免疫抑制治疗（IST）是主要根治手段。相较于IST，allo-HSCT具有造血重建更快、复发风险更低等优势，尤其适用于年轻患者，但移植后的移植物抗宿主病（GVHD）及相关并发症仍是影响患者长期生存和生活质量的主要挑战[1]。作为非恶性疾病，AA患者移植后疾病复发风险极低，需尽可能降低排异风险，改善患者生存及生存质量。近年来，JAK1/2抑制剂芦可替尼（Ruxolitinib）可通过抑制JAK/STAT通路，减少促炎因子释放，调节T细胞功能，从而达到治疗...

铁过载为铁元素在体内过度积累，导致一系列组织脏器结构损伤和功能障碍的综合征，常见于再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征等长期依赖输血治疗的难治性贫血疾病。目前临床上可用的铁螯合剂有限且存在副作用及依从性差等问题，导致伴铁过载的难治性贫血患者难以坚持祛铁治疗。机体长期处于高铁负荷状态会持续损伤肝脏、心脏、内分泌腺等组织器官，并损害造血与免疫系统，不利于原发病的治疗与长期预后。因此，开发副作用更小且又具有促造血作用的新型铁螯合剂，具有重要的临床应用价值[1-5]。近日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张凤奎/赵馨团队在《HemaSphere》（IF=14.6）在线发表了题为“L...

血友病A是一种由编码凝血因子VIII（FVIII）的基因（F8）突变导致的遗传性出血性疾病，占血友病总人群的85%。重型血友病A患者自出生起即会反复出现关节等部位的自发性出血，若未能规范接受外源性FVIII蛋白替代治疗，多数患者最终将进展为关节残疾，严重影响正常学习与生活质量，因此需终身依赖外源性FVIII治疗，对社会和家庭构成沉重负担。基因治疗是治愈该疾病的唯一手段。目前，国际上仅有一款腺相关病毒（AAV）载体介导的血友病A基因治疗产品获批上市[1]，价格高昂，可及性有限，且研究显示治疗后载体来源的FVIII表达水平随时间呈逐年下降趋势[2-4]。2026年3月11日，中国医学科学院血液病医...

血小板作为血液系统中最小的无核细胞，至少具有参与稳态维持、止凝血、创伤修复以及免疫调节等功能[1,2]。本团队和其他团队在再生障碍性贫血以及肿瘤病人中的研究结果初步提示，血小板的分子特征可能与疾病的进程以及治疗反应具有紧密的关联[3,4]，但是相关的研究仍处在起步阶段。近日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）周家喜/王洪涛团队与姜尔烈团队在《eBioMedicine》（IF=10.8）期刊在线发表题为“Plateletsasimmunesensors:monitoringimmunedynamicsanddiagnosingdiseasestatesacrossmultip...

对于初治多发性骨髓瘤（MM）患者，自体造血干细胞移植（ASCT）可进一步加深缓解并改善长期结局，但在真实世界中相当比例MM患者因高龄、合并症或体能状态欠佳而无法耐受ASCT，亟需探索更有效的治疗策略。靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞治疗已在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中显著提升缓解深度并改善预后[1,2]。同时，既往研究也提示BCMACAR-T在老年或体弱人群中具有一定可行性[3,4]。而将BCMACAR-T前移用于一线治疗不适合移植MM患者，有望在提高缓解深度的同时减少多疗程化疗带来的毒副反应，但目前尚缺乏前瞻性临床证据。2026年2月27日，中国医学科学院血液病医院（...