CRISPR激活（CRISPRa）筛选技术虽能通过激活内源基因表达进行功能获得性筛选，但受限于传统Cas蛋白体积过大，难以高效递送至原代人类细胞[1,2]。因此，开发紧凑高效的CRISPRa工具对推动原代细胞功能基因组研究和细胞治疗具有重要意义[3]。2026年5月6日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）饶书权/程涛/姚瑶/程辉团队与中国科学院天津工业生物技术研究所薛超友团队合作在《NatureCommunications》期刊发表了题为“EngineereddCas12f1-SAMenablesrobusttranscriptionalactivationandgain...

免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫介导的获得性出血性疾病，其主要特征为抗体介导的血小板破坏加速及生成受损[1]。现有治疗包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白、血小板生成素受体激动剂及B细胞靶向治疗等，但部分患者仍存在疗效不持久、易复发及感染等问题。此前，团队研究证实CD38单克隆抗体可使难治性ITP患者血小板快速恢复，但其快速起效机制尚未完全阐明[2-4]。同时，抗体治疗可能影响体液免疫，并带来感染等不良反应。近年来，免疫代谢研究提示，细胞代谢状态可调控免疫细胞分化和效应功能。CD38作为重要的NAD⁺水解酶，可能参与巨噬细胞功能调控。因此，阐明CD38–NAD⁺轴在ITP血小板破坏中的...

华氏巨球蛋白血症（WM）是一种罕见的惰性B细胞淋巴瘤，具有显著的临床和分子生物学异质性[1-2]。尽管近年来WM治疗不断进步，但该病目前仍难以治愈。因此，建立准确的风险分层体系，对于识别高危患者、优化治疗决策和改善长期生存具有重要意义。既往广泛应用的IPSSWM、rIPSSWM和MSSWM等预后模型，主要建立于传统免疫化疗和蛋白酶体抑制剂治疗背景下[3-5]。随着布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）逐步成为WM治疗的重要手段，这些传统模型在新治疗背景下是否仍然适用，仍缺乏充分证据。此外，特定基因改变在不同治疗背景下的预后意义也仍存在争议。2026年3月30日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科...

免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性出血性疾病，其特征包括免疫介导的血小板破坏和生成受损[1]。临床表现从无症状性血小板减少到自发性皮肤黏膜出血不等，约5%-6%的患者可能发生危及生命的出血风险。尽管一线治疗方案（包括糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白）可使多数患者获得短暂的血小板恢复，但通常无法诱导长期缓解。二线治疗选择（如TPO/TPO-RAs、抗CD20单克隆抗体及脾切除术）疗效各异，且部分患者仍表现为难治性。考虑到高亲和力自身反应性浆细胞可在ITP患者体内播散至多个器官，持续产生致病性抗体，这可能是导致疾病复发或难治的原因之一[2]。使用抗CD38单克隆抗体清除这些浆细胞，可能为I...

T细胞终末耗竭被认为是限制T细胞免疫疗法获得长期疗效的关键因素之一。处于终末耗竭状态的T细胞通常表现为效应功能下降、增殖能力减弱并持续高表达多种抑制性受体[1]。近年研究表明，细胞代谢在决定T细胞命运中发挥重要作用。其中，线粒体作为细胞能量代谢和信号调控的核心细胞器，其功能异常可驱动T细胞转录重编程并促进其耗竭[2-4]。然而，去极化线粒体在细胞内的积累如何进一步推动T细胞耗竭并削弱其干性潜能，具体分子机制仍有待深入阐明。2026年3月18日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授、徐颖茜副研究员及瑞士洛桑大学路德维格癌症研究中心Ping-ChihHo教授合作在《Na...