免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性出血性疾病，其特征包括免疫介导的血小板破坏和生成受损[1]。临床表现从无症状性血小板减少到自发性皮肤黏膜出血不等，约5%-6%的患者可能发生危及生命的出血风险。尽管一线治疗方案（包括糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白）可使多数患者获得短暂的血小板恢复，但通常无法诱导长期缓解。二线治疗选择（如TPO/TPO-RAs、抗CD20单克隆抗体及脾切除术）疗效各异，且部分患者仍表现为难治性。考虑到高亲和力自身反应性浆细胞可在ITP患者体内播散至多个器官，持续产生致病性抗体，这可能是导致疾病复发或难治的原因之一[2]。使用抗CD38单克隆抗体清除这些浆细胞，可能为I...

T细胞终末耗竭被认为是限制T细胞免疫疗法获得长期疗效的关键因素之一。处于终末耗竭状态的T细胞通常表现为效应功能下降、增殖能力减弱并持续高表达多种抑制性受体[1]。近年研究表明，细胞代谢在决定T细胞命运中发挥重要作用。其中，线粒体作为细胞能量代谢和信号调控的核心细胞器，其功能异常可驱动T细胞转录重编程并促进其耗竭[2-4]。然而，去极化线粒体在细胞内的积累如何进一步推动T细胞耗竭并削弱其干性潜能，具体分子机制仍有待深入阐明。2026年3月18日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授、徐颖茜副研究员及瑞士洛桑大学路德维格癌症研究中心Ping-ChihHo教授合作在《Na...

再生障碍性贫血（AA）是一种非恶性的血液系统疾病，以骨髓造血功能衰竭为特征，严重威胁患者生命。目前，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）和免疫抑制治疗（IST）是主要根治手段。相较于IST，allo-HSCT具有造血重建更快、复发风险更低等优势，尤其适用于年轻患者，但移植后的移植物抗宿主病（GVHD）及相关并发症仍是影响患者长期生存和生活质量的主要挑战[1]。作为非恶性疾病，AA患者移植后疾病复发风险极低，需尽可能降低排异风险，改善患者生存及生存质量。近年来，JAK1/2抑制剂芦可替尼（Ruxolitinib）可通过抑制JAK/STAT通路，减少促炎因子释放，调节T细胞功能，从而达到治疗...

铁过载为铁元素在体内过度积累，导致一系列组织脏器结构损伤和功能障碍的综合征，常见于再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征等长期依赖输血治疗的难治性贫血疾病。目前临床上可用的铁螯合剂有限且存在副作用及依从性差等问题，导致伴铁过载的难治性贫血患者难以坚持祛铁治疗。机体长期处于高铁负荷状态会持续损伤肝脏、心脏、内分泌腺等组织器官，并损害造血与免疫系统，不利于原发病的治疗与长期预后。因此，开发副作用更小且又具有促造血作用的新型铁螯合剂，具有重要的临床应用价值[1-5]。近日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张凤奎/赵馨团队在《HemaSphere》（IF=14.6）在线发表了题为“L...

血友病A是一种由编码凝血因子VIII（FVIII）的基因（F8）突变导致的遗传性出血性疾病，占血友病总人群的85%。重型血友病A患者自出生起即会反复出现关节等部位的自发性出血，若未能规范接受外源性FVIII蛋白替代治疗，多数患者最终将进展为关节残疾，严重影响正常学习与生活质量，因此需终身依赖外源性FVIII治疗，对社会和家庭构成沉重负担。基因治疗是治愈该疾病的唯一手段。目前，国际上仅有一款腺相关病毒（AAV）载体介导的血友病A基因治疗产品获批上市[1]，价格高昂，可及性有限，且研究显示治疗后载体来源的FVIII表达水平随时间呈逐年下降趋势[2-4]。2026年3月11日，中国医学科学院血液病医...